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Wir entwickeln Therapeutika zur Behandlung von Krankheiten, die durch RNA-Spleißfehler verursacht werden.

In jedem von uns erfüllen Proteine lebensnotwendige Funktionen. Unsere Zellen wandeln DNA in funktionelle Proteine um, indem sie RNA als eine Reihe von Anweisungen zum Kopieren von Genen verwenden. Diese RNA-Stränge enthalten viele Anweisungen, aber nicht alle werden benötigt, um das gewünschte Protein zu produzieren.

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