1,2 milhões de euros de financiamento para a produção de "táxis genéticos"
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A Fundação Dietmar Hopp apoia a criação de uma unidade de produção experimental de terapias genéticas cardíacas na Faculdade de Medicina da Universidade de Heidelberg, no Departamento de Cardiologia, Angiologia e Pneumologia do Hospital Universitário de Heidelberg (UKHD). As novas capacidades de produção de vírus terapêuticos, os "táxis de genes" para o coração doente, reforçam o papel pioneiro do Campus Médico de Heidelberg no desenvolvimento de novas terapias genéticas. Ao mesmo tempo, a terapia genética para a insuficiência cardíaca crónica está a dar um passo importante para a aplicação clínica.
O caminho para a aplicação da terapia genética é longo: não só tem de ser desenvolvido um "kit de reparação" genético para o defeito causador da doença no genoma do doente e este - embalado em vírus gerados artificialmente - tem de ser canalizado em segurança para o local de tratamento no corpo. Deve também ser possível produzir os vírus carregados em quantidades suficientes. A equipa liderada por Patrick Most, Professor de Cardiologia Molecular e Translacional na Faculdade de Medicina da Universidade de Heidelberg, está agora muito mais perto de alcançar este importante passo, graças a um generoso donativo da Fundação Dietmar Hopp: A fundação está a financiar com 1,2 milhões de euros a construção e o funcionamento de uma unidade de produção altamente complexa de vírus terapêuticos. O novo equipamento permitirá ao Departamento de Cardiologia, Angiologia e Pneumologia da UKHD produzir, purificar e testar a qualidade destes vírus em maiores quantidades do que anteriormente.
As terapias genéticas têm o potencial de tornar tratáveis doenças anteriormente incuráveis, corrigindo as alterações genéticas que causam a doença. Para tal, são introduzidas cópias intactas dos genes danificados ou bloqueados nas células afectadas. Graças aos "genes de reparação", as células podem, pelo menos parcialmente, retomar as suas funções afectadas. Os vírus servem de transportadores dos genes de reparação: estes "táxis de genes" acoplam-se às células e transferem o material genético. Os chamados vírus adeno-associados (AAV), há muito utilizados na investigação médica, são utilizados para este fim.
Mais de 15 anos de investigação em terapia genética para a insuficiência cardíaca crónica
As terapias genéticas baseadas em AAV já estão a ser utilizadas com sucesso em doenças individuais do sistema nervoso central, dos olhos ou do fígado. Para garantir que os doentes com insuficiência cardíaca crónica também possam beneficiar desta forma de terapia num futuro próximo, o grupo de trabalho liderado pela Dra. Julia Ritterhoff e pelo Prof. Dr. Patrick Most da Secção de Cardiologia Molecular e Translacional da UKHD tem vindo a realizar uma investigação intensiva sobre "genes de reparação" e táxis de genes adequados há mais de 15 anos e testou com sucesso o procedimento em ratos. No entanto, antes de a nova terapia genética poder ser utilizada pela primeira vez em seres humanos, tem ainda de ser comprovada a sua segurança e eficácia num modelo animal de grandes dimensões, o porco.
No entanto, as anteriores capacidades de produção dos vírus não eram suficientes para o efeito, uma vez que agora é necessário um múltiplo da quantidade anterior. O novo equipamento permite a produção em conformidade com os requisitos regulamentares e os processos de desenvolvimento. A unidade de produção inclui fermentadores aquecidos que podem conter até 200 litros de meio de cultura para o cultivo de células e vírus, um sistema de purificação e dispositivos que medem se um número suficiente de vírus absorveu os genes terapêuticos.
Trabalhos preparatórios para a produção industrial para acelerar o passo em direção à aplicação
"Ainda não existem unidades de produção deste tipo para terapias genéticas no sector universitário na Alemanha. Isto permitir-nos-á determinar as condições óptimas de produção e, assim, realizar os trabalhos preliminares para a produção industrial", afirma o Prof. Nos próximos dois a três anos, o objetivo é aproximar-se, em termos de qualidade, dos processos de produção biotecnológicos. "Esperamos poder acelerar significativamente o passo para a aplicação clínica e iniciar um processo de tradução sem descontinuidades", afirma o Dr. Ritterhoff, codiretor do grupo de trabalho. A unidade de produção de AAV estará também à disposição de outros grupos de investigação da Faculdade de Medicina de Heidelberg para o desenvolvimento de novas terapias genéticas.
A investigação em terapias genéticas tem sido, desde há muitos anos, uma prioridade do Departamento de Cardiologia, Angiologia e Pneumologia da UKHD e do Centro Alemão de Investigação Cardiovascular (DZHK), financiado pelo governo federal. "Graças ao generoso financiamento da Fundação Dietmar Hopp, podemos continuar a expandir o nosso papel pioneiro no domínio das terapias genéticas, por exemplo, como parte da Iniciativa Nacional para as Terapias Genéticas e Celulares", afirma o Prof. Norbert Frey, Diretor Médico do departamento.
Marco no caminho para uma terapia genética segura: vírus terapêuticos com um endereço de entrega
Um artigo oportuno da equipa de autores Most, Ritterhoff e Frey foi recentemente publicado na célebre revista científica "Circulation". Nele, os cientistas descrevem um novo vírus AA, específico para o coração, que reconhece as células do músculo cardíaco com elevada precisão. Isto permite que os vírus sejam administrados por via intravenosa na corrente sanguínea e atinjam o seu objetivo com segurança. Isto pode reduzir os efeitos indesejáveis noutros órgãos. "Com a sua especificidade cardíaca, o novo protótipo de vírus é muito superior aos vectores AAV que foram testados clinicamente até à data e constitui a base para uma nova geração de terapias genéticas", afirma o Prof.
Observação: Este artigo foi traduzido usando um sistema de computador sem intervenção humana. A LUMITOS oferece essas traduções automáticas para apresentar uma gama mais ampla de notícias atuais. Como este artigo foi traduzido com tradução automática, é possível que contenha erros de vocabulário, sintaxe ou gramática. O artigo original em Alemão pode ser encontrado aqui.
Publicação original
Daniel Zeissler, Martin Busch, Sebastian Grieskamp, Eric Meinhardt, Hanna Wurzer, Shubhada R. Kulkarni, Anna K. Schrattel, Stephanie Molter, Dorothea Kehr, Maria Qatato, Christoph Rummel, Arne Hansen, Malte Loos, et al.; "Novel Human Heart–Derived Natural Adeno-Associated Virus Capsid Combines Cardiospecificity With Cardiotropism In Vivo"; Circulation, Volume 152
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