1,2 millones de euros de financiación para la producción de "taxis genéticos"
La Fundación Dietmar Hopp apoya la creación de una unidad de producción experimental de terapias génicas cardíacas en la Facultad de Medicina de la Universidad de Heidelberg, en el Departamento de cardiología, Angiología y Neumología del Hospital Universitario de Heidelberg (UKHD). Las nuevas capacidades de producción de virus terapéuticos, los "taxis génicos" hacia el corazón enfermo, refuerzan el papel pionero del Campus Médico de Heidelberg en el desarrollo de nuevas terapias génicas. Al mismo tiempo, la terapia génica para la insuficiencia cardíaca crónica está dando un gran paso hacia su aplicación clínica.
El camino hacia la terapia génica aplicada es largo: no sólo debe desarrollarse un "kit de reparación" genética para el defecto causante de la enfermedad en el genoma del paciente y éste -envasado en virus generados artificialmente- debe canalizarse de forma segura hasta el lugar del cuerpo donde se aplica el tratamiento. También debe ser posible producir los virus cargados en cantidades suficientes. El equipo dirigido por Patrick Most, catedrático de Cardiología Molecular y Traslacional de la Facultad de Medicina de la Universidad de Heidelberg, está ahora mucho más cerca de dar este importante paso gracias a una generosa donación de la Fundación Dietmar Hopp: La fundación financia con 1,2 millones de euros la construcción y el funcionamiento de una unidad de producción de virus terapéuticos de alta complejidad. El nuevo equipo permitirá al Departamento de Cardiología, Angiología y Neumología de la UKHD producir, purificar y comprobar la calidad de estos virus en cantidades mayores que hasta ahora.
Las terapias génicas tienen el potencial de hacer tratables enfermedades hasta ahora incurables corrigiendo los cambios genéticos que causan la enfermedad. Para ello, se introducen en las células afectadas copias intactas de los genes dañados o bloqueados. Gracias a los "genes reparadores", las células pueden reanudar, al menos parcialmente, sus funciones alteradas. Los virus sirven de transportadores de los genes reparadores: estos "taxis genéticos" se acoplan a las células y transfieren el material genético. Para ello se utilizan los llamados virus adenoasociados (AAV), que se emplean desde hace tiempo en la investigación médica.
Más de 15 años de investigación en terapia génica para la insuficiencia cardíaca crónica
Las terapias génicas basadas en AAV ya se utilizan con éxito para enfermedades concretas del sistema nervioso central, el ojo o el hígado. Para garantizar que los pacientes con insuficiencia cardíaca crónica también puedan beneficiarse de esta forma de terapia en un futuro próximo, el grupo de trabajo dirigido por la Dra. Julia Ritterhoff y el Prof. Dr. Patrick Most, de la Sección de Cardiología Molecular y Traslacional de la UKHD, lleva más de 15 años investigando intensamente sobre "genes reparadores" y taxis génicos adecuados, y ha probado con éxito el procedimiento en ratones. Sin embargo, antes de que la nueva terapia génica pueda utilizarse por primera vez en seres humanos, aún debe demostrarse su seguridad y eficacia en un modelo animal de gran tamaño, el cerdo.
Sin embargo, las anteriores capacidades de producción de los virus no eran suficientes para ello, ya que ahora se requiere un múltiplo de la cantidad anterior. El nuevo equipo permite una producción conforme a los requisitos normativos y los procesos de desarrollo. La unidad de producción incluye fermentadores calentables que pueden contener hasta 200 litros de medio de cultivo para el cultivo de células y virus, un sistema de purificación y dispositivos que miden si un número suficiente de virus ha absorbido los genes terapéuticos.
Trabajos preparatorios de producción industrial para acelerar el paso hacia la aplicación
"Todavía no existen unidades de producción de terapias génicas de este tipo en el sector universitario alemán. Esto nos permitirá determinar las condiciones óptimas de producción y llevar a cabo el trabajo preliminar para la producción industrial", afirma el profesor Most. En los próximos dos o tres años, el objetivo es acercarse a los procesos de producción biotecnológica en términos de calidad. "Esperamos poder acelerar significativamente el paso hacia la aplicación clínica e iniciar un proceso de traducción sin fisuras", afirma el Dr. Ritterhoff, codirector del grupo de trabajo. La unidad de producción de AAV también estará a disposición de otros grupos de investigación de la Facultad de Medicina de Heidelberg para el desarrollo de nuevas terapias génicas.
La investigación en terapias génicas ha sido uno de los focos de atención del Departamento de Cardiología, Angiología y Neumología de la UKHD y del Centro Alemán de Investigación Cardiovascular (DZHK), financiado con fondos federales, durante muchos años. "Gracias a la generosa financiación de la Fundación Dietmar Hopp, podemos seguir ampliando nuestro papel pionero en el campo de las terapias génicas, por ejemplo como parte de la Iniciativa Nacional de Terapias Génicas y Celulares", afirma el Prof. Norbert Frey, Director Médico del departamento.
Hito en el camino hacia una terapia génica segura: virus terapéuticos con dirección de envío
Un oportuno artículo del equipo de autores Most, Ritterhoff y Frey se publicó recientemente en la renombrada revista científica "Circulation". En él, los científicos describen un novedoso virus AA específico para el corazón que reconoce con gran precisión las células musculares cardiacas. De este modo, los virus pueden administrarse por vía intravenosa en el torrente sanguíneo y alcanzar su objetivo con seguridad. Esto puede reducir los efectos indeseables en otros órganos. "Con su especificidad cardiaca, el nuevo prototipo de virus es muy superior a los vectores AAV que se han probado clínicamente hasta la fecha y constituye la base de una nueva generación de terapias génicas", afirma el profesor Most.
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Publicación original
Daniel Zeissler, Martin Busch, Sebastian Grieskamp, Eric Meinhardt, Hanna Wurzer, Shubhada R. Kulkarni, Anna K. Schrattel, Stephanie Molter, Dorothea Kehr, Maria Qatato, Christoph Rummel, Arne Hansen, Malte Loos, et al.; "Novel Human Heart–Derived Natural Adeno-Associated Virus Capsid Combines Cardiospecificity With Cardiotropism In Vivo"; Circulation, Volume 152
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