1,2 milioni di euro di finanziamenti per la produzione di "taxi genetici"
Annunci
La Fondazione Dietmar Hopp sostiene la creazione di un'unità di produzione sperimentale per terapie geniche cardiache presso la Facoltà di Medicina dell'Università di Heidelberg, nel Dipartimento di Cardiologia, Angiologia e Pneumologia dell'Ospedale Universitario di Heidelberg (UKHD). Le nuove capacità di produzione di virus terapeutici, i "taxi genici" per il cuore malato, rafforzano il ruolo pionieristico del Campus Medico di Heidelberg nello sviluppo di nuove terapie geniche. Allo stesso tempo, la terapia genica per l'insufficienza cardiaca cronica sta compiendo un passo importante verso l'applicazione clinica.
Il percorso verso la terapia genica applicata è lungo: non solo è necessario sviluppare un "kit di riparazione" genetico per il difetto che causa la malattia nel genoma del paziente e questo - confezionato in virus generati artificialmente - deve essere convogliato in modo sicuro al sito di trattamento nel corpo. Deve anche essere possibile produrre i virus caricati in quantità sufficiente. Il team guidato da Patrick Most, professore di cardiologia molecolare e traslazionale presso la Facoltà di Medicina dell'Università di Heidelberg, è ora molto più vicino al raggiungimento di questo importante passo grazie alla generosa donazione della Fondazione Dietmar Hopp: La fondazione finanzia con 1,2 milioni di euro la costruzione e il funzionamento di un'unità di produzione altamente complessa per i virus terapeutici. La nuova attrezzatura consentirà al Dipartimento di Cardiologia, Angiologia e Pneumologia dell'UKHD di produrre, purificare e testare la qualità di questi virus in quantità maggiori rispetto al passato.
Le terapie geniche hanno il potenziale di rendere curabili malattie precedentemente incurabili correggendo le alterazioni genetiche che causano la malattia. A tal fine, copie intatte dei geni danneggiati o bloccati vengono introdotte nelle cellule colpite. Grazie ai "geni riparatori", le cellule possono riprendere almeno in parte le loro funzioni interrotte. I virus fungono da trasportatori dei geni di riparazione: questi "taxi genici" si agganciano alle cellule e trasferiscono il materiale genetico. A questo scopo vengono utilizzati i cosiddetti virus adeno-associati (AAV), da tempo impiegati nella ricerca medica.
Oltre 15 anni di ricerca sulla terapia genica per l'insufficienza cardiaca cronica
Le terapie geniche basate su AAV sono già state utilizzate con successo per singole malattie del sistema nervoso centrale, dell'occhio o del fegato. Per garantire che anche i pazienti affetti da insufficienza cardiaca cronica possano beneficiare di questa forma di terapia nel prossimo futuro, il gruppo di lavoro guidato dalla dott.ssa Julia Ritterhoff e dal prof. Patrick Most della Sezione di Cardiologia Molecolare e Traslazionale dell'UKHD ha condotto per oltre 15 anni un'intensa attività di ricerca sui "geni riparatori" e sui taxi genici adatti e ha testato con successo la procedura sui topi. Tuttavia, prima che la nuova terapia genica possa essere utilizzata per la prima volta nell'uomo, deve ancora essere dimostrata sicura ed efficace in un modello animale di grandi dimensioni, il maiale.
Tuttavia, le precedenti capacità di produzione dei virus non erano sufficienti a questo scopo, poiché ora è necessaria una quantità multipla di quella precedente. La nuova apparecchiatura consente una produzione conforme ai requisiti normativi e ai processi di sviluppo. L'unità di produzione comprende fermentatori riscaldabili che possono contenere fino a 200 litri di terreno di coltura per la coltivazione di cellule e virus, un sistema di purificazione e dispositivi che misurano se un numero sufficiente di virus ha assunto i geni terapeutici.
Lavori preparatori per la produzione industriale per accelerare il passo verso l'applicazione
"Tali unità di produzione per le terapie geniche non esistono ancora nel settore universitario in Germania. Questo ci consentirà di elaborare le condizioni di produzione ottimali e di svolgere il lavoro preliminare per la produzione industriale", afferma il Prof. Most. Nei prossimi due o tre anni, l'obiettivo è avvicinarsi ai processi produttivi biotecnologici in termini di qualità. "Speriamo di essere in grado di accelerare significativamente il passo verso l'applicazione clinica e di avviare un processo di traduzione senza soluzione di continuità", afferma il dottor Ritterhoff, co-responsabile del gruppo di lavoro. L'unità di produzione di AAV sarà quindi disponibile anche per altri gruppi di ricerca della Facoltà di Medicina di Heidelberg per lo sviluppo di nuove terapie geniche.
La ricerca sulle terapie geniche è da molti anni al centro dell'attenzione del Dipartimento di Cardiologia, Angiologia e Pneumologia dell'UKHD e del Centro tedesco per la ricerca cardiovascolare (DZHK), finanziato a livello federale. "Grazie al generoso finanziamento della Fondazione Dietmar Hopp, siamo in grado di espandere ulteriormente il nostro ruolo pionieristico nel campo delle terapie geniche, ad esempio nell'ambito dell'Iniziativa nazionale per le terapie geniche e cellulari", afferma il Prof. Norbert Frey, Direttore medico del dipartimento.
Una pietra miliare sulla strada della terapia genica sicura: virus terapeutici con indirizzo di spedizione
Un articolo tempestivo del team di autori Most, Ritterhoff e Frey è stato recentemente pubblicato sulla rinomata rivista scientifica "Circulation". In esso gli scienziati descrivono un nuovo virus AA specifico per il cuore che riconosce le cellule del muscolo cardiaco con grande precisione. Ciò consente ai virus di essere somministrati per via endovenosa nel flusso sanguigno e di raggiungere il bersaglio in modo sicuro. Ciò può ridurre gli effetti indesiderati in altri organi. "Grazie alla sua specificità cardiaca, il nuovo prototipo di virus è di gran lunga superiore ai vettori AAV finora testati clinicamente e costituisce la base per una nuova generazione di terapie geniche", afferma il Prof. Most.
Nota: questo articolo è stato tradotto utilizzando un sistema informatico senza intervento umano. LUMITOS offre queste traduzioni automatiche per presentare una gamma più ampia di notizie attuali. Poiché questo articolo è stato tradotto con traduzione automatica, è possibile che contenga errori di vocabolario, sintassi o grammatica. L'articolo originale in Tedesco può essere trovato qui.
Pubblicazione originale
Daniel Zeissler, Martin Busch, Sebastian Grieskamp, Eric Meinhardt, Hanna Wurzer, Shubhada R. Kulkarni, Anna K. Schrattel, Stephanie Molter, Dorothea Kehr, Maria Qatato, Christoph Rummel, Arne Hansen, Malte Loos, et al.; "Novel Human Heart–Derived Natural Adeno-Associated Virus Capsid Combines Cardiospecificity With Cardiotropism In Vivo"; Circulation, Volume 152
Altre notizie dal dipartimento scienza
