Nuevo transportador de genes para engañar al sistema inmunitario
Un joven científico recibe un premio de 60.000 euros por su investigación sobre la terapia de la hemofilia A
La hemofilia A es un trastorno hereditario de la coagulación de la sangre. En Alemania hay unas 4.000 personas afectadas. El llamado factor VIII de coagulación (FVIII) está alterado o falta por completo. En ese caso, la sangre coagula más lentamente, lo que puede provocar daños crónicos en las articulaciones o situaciones agudas que pongan en peligro la vida. Una terapia génica ya disponible sólo ayuda a ciertos pacientes que no forman anticuerpos contra el vector viral, que actúa como portador del gen para introducir una copia intacta del gen FVIII en el organismo. El Dr. Simon Krooss, científico del Departamento de Gastroenterología, Hepatología y Endocrinología de la Facultad de Medicina de Hannover (MHH), tiene una idea para un nuevo agente de administración de genes que supere el sistema inmunitario sin ser detectado. Por ello, este biólogo y futuro médico ha sido galardonado con el "Premio Bayer de Hemofilia" en la categoría de investigación básica. La financiación asciende a unos 60.000 euros.
El Dr. Simon Krooss pipeteando en el laboratorio en una estación de trabajo radiactiva equipada con contadores Geiger. Con la ayuda de los marcadores radiactivos se puede rastrear la expresión de los genes en las muestras.
Copyright: Karin Kaiser / MHH
La terapia génica establecida no ayuda a todos
Hasta ahora, la hemofilia A se ha tratado con la ya establecida terapia génica AAV. En ella, la envoltura proteica del virus adeno-asociado (AAV) está dotada de una copia funcional del gen FVIII. Como vector viral, el AAV introduce la copia del FVIII en las células del hígado, que pueden producir la proteína correspondiente: el factor VIII de coagulación. Los vectores AAV se utilizan a menudo como lanzaderas de genes porque no causan ninguna enfermedad por sí mismos y su material genético rara vez se incorpora de forma no específica al genoma de la célula huésped. Sin embargo, como nuestro sistema inmunitario suele reconocer el virus, en realidad inofensivo, como extraño, puede formar anticuerpos contra la lanzadera de genes e impedir así el éxito del tratamiento deseado. Por ello, el equipo de investigación dirigido por el Dr. Simon Krooss quiere desarrollar un nuevo medio de transporte que no desencadene el sistema de defensa inmunitario. Para ello, quiere utilizar la nueva tecnología de nanopartículas lipídicas.
Las nanopartículas lipídicas pueden eludir las defensas inmunitarias
Las nanopartículas son mucho más pequeñas que 100 nanómetros, es decir, menos de 100 millonésimas de milímetro. En comparación, un cabello humano tiene un grosor de unos 70.000 nanómetros. Las diminutas partículas son fácilmente absorbidas por las células del cuerpo, lo que las hace idóneas como vehículos de transporte. "Estas partículas pueden empaquetar el gen del FVIII y transportarlo al hígado", explica el Dr. Krooss. Como tienen una estructura similar a la de las gotas de grasa del metabolismo natural, el sistema inmunitario no las reconoce como extrañas. "Así, todos los pacientes podrían ser tratados con ellas, independientemente de los anticuerpos formados previamente", explica el científico biomédico. El científico espera conseguir un éxito terapéutico duradero a largo plazo con una o al menos unas pocas inyecciones. La financiación concedida le da ahora la oportunidad de proseguir su enfoque de investigación y ofrecer una alternativa prometedora a la terapia génica con AAV.
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