Therapie für unheilbare Kinderkrankheit in Sicht

Forschungsprojekt der Uni Kiel erhält rund sechs Millionen Euro

10.12.2010 - Deutschland

Die seltene Kinderkrankheit Alpha-Mannosidose verursacht beispielsweise Störungen der Geistesentwicklung oder Hörverlust, und sie ist mit einer geringen Lebenserwartung verbunden. Ein europäisches Forschungsteam unter Leitung des Biochemikers Professor Paul Saftig von der Christian-Albrechts-Universität zu Kiel (CAU) entwickelt im Rahmen des Alpha-Man-Projekts eine Therapie, deren nächste Teststufe mit rund sechs Millionen Euro von der Europäischen Union gefördert wird. Damit können erstmals klinische Tests am Menschen durchgeführt werden.

Die gefährliche Erbkrankheit Alpha-Mannosidose entsteht durch ein fehlendes Enzym, das krankhafte Ansammlungen von nicht abgebautem Zucker in Zellen verursacht. "Oft erscheinen die betroffenen Kinder bei der Geburt normal, aber ihr Zustand verschlechtert sich zunehmend, und es besteht bisher keine Möglichkeit, diese Entwicklung aufzuhalten", erklärt Projektleiter Saftig. "Die Therapie, die in unserem Projekt entwickelt wird, kann die Lebenserwartung und Lebensqualität entscheidend erhöhen."

Das Alpha-Man-Projekt baut auf zwei früheren Projektphasen auf, in denen knapp zehn Jahre lang erst auf Molekülebene geforscht und zuletzt Studien mit Mäusen durchgeführt wurden. Aus diesen Projekten konnte das Enzym Lamazym hergestellt und zum therapeutischen Wirkstoff weiterentwickelt werden. "Unser Ansatz besteht darin, den neuen Wirkstoff in den Blutkreislauf des Patienten zu bringen. Dort wird es von den Zellen aufgenommen und kann so das fehlende Enzym ersetzen. Bisher verspricht diese Behandlungsmethode den meisten Erfolg", so die Kieler Mitkoordinatorin Dr. Judith Blanz.

Die klinischen Tests an Alpha-Mannosidose-Patienten sollen die Sicherheit und Effizienz der Methode beweisen. Sobald die dreijährige Testphase abgeschlossen ist, so hoffen die Forscherinnen und Forscher, könne die Behandlung allen Betroffenen zugänglich gemacht werden. Gleichzeitig könnten bei Erfolg grundlegende Erkenntnisse über andere neurodegenerative Krankheiten, also langsam fortschreitende Erkrankungen des Nervensystems, gewonnen werden.

https://www.bionity.com/de/news/127128/therapie-fuer-unheilbare-kinderkrankheit-in-sicht.html