Une nouvelle classe de médicaments pour les patients atteints du syndrome de la Tourette

Emalex Biosciences a annoncé la clôture d'un tour de financement de série D de 250 millions de dollars, augmenté et sursouscrit, qui financera un essai clinique de phase 3 et la commercialisation potentielle d'une nouvelle classe de médicaments pour les patients atteints du syndrome de la Tourette.

Bain Capital Life Sciences a mené le tour de financement avec la participation de Paragon Biosciences, Valor Equity Partners, Fidelity Management & Research Company et plusieurs family offices.

L'essai clinique de phase 3 d'Emalex pour son nouveau médicament expérimental, l'écopipam, un nouvel antagoniste des récepteurs de la dopamine-1, devrait recruter plus de 220 patients sur environ 90 sites, ce qui en fait le plus grand essai jamais réalisé en Amérique du Nord pour ce grave trouble du système nerveux central.

Emalex Biosciences a été créée par Paragon Biosciences en 2018 pour développer de nouveaux traitements pour les troubles du système nerveux central (SNC).

"Emalex a été fondée spécifiquement pour s'attaquer à des maladies neurologiques graves comme le syndrome de la Tourette, en reconnaissant que le développement de médicaments pour les maladies neurologiques est exceptionnellement difficile et que peu de sociétés sont prêtes à investir pour apporter de nouvelles options à ces patients", a déclaré Jeff Aronin, fondateur d'Emalex et PDG de Paragon Biosciences. "Notre équipe a une solide expérience dans le développement de médicaments neurologiques et nous sommes heureux de nous associer à nos investisseurs pour faire progresser l'écopipam pour les patients."

Le financement fait suite aux résultats positifs de l'essai clinique de phase 2b (étude D1AMOND) qui a montré que le nouveau médicament expérimental écopipam réduisait les tics moteurs et phoniques par rapport au placebo. Les effets indésirables les plus fréquents liés à l'écopipam dans l'étude étaient les maux de tête, la fatigue, la somnolence, l'insomnie et l'agitation. Les patients de l'étude n'ont pas présenté de signes observables d'effets indésirables liés au mouvement ou au métabolisme, communément signalés avec les agents antipsychotiques.

Le syndrome de la Tourette est associé à une mortalité accrue et à une morbidité importante. Chez la majorité des personnes, la Tourette a un impact considérable sur les fonctions physiques et sociales quotidiennes.

"Les troubles tiques peuvent avoir de graves conséquences sociales et psychologiques pour les patients, et il existe actuellement peu de médicaments qui réduisent efficacement les tics sans provoquer d'effets secondaires malsains. L'écopipam possède un nouveau mécanisme qui cible le récepteur D1, ce qui constitue une nouvelle classe de médicaments en neurologie", a déclaré Donald Gilbert, MD, spécialiste des troubles du mouvement à l'hôpital pour enfants de Cincinnati. "Il est important de noter qu'un grand nombre de patients atteints du syndrome de la Tourette ont des comorbidités comme le TDAH ou le TOC. Au cours de l'étude de phase 2b, ils ont été autorisés à poursuivre leurs médicaments pour ces pathologies, et leurs symptômes de la Tourette se sont améliorés de manière mesurable avec l'écopipam."