Una enfermedad hepática incurable puede ser curable
La investigación ha hallado un fármaco capaz de estimular la regeneración hepática en el síndrome de Alagille: el investigador da los pasos para crear una empresa emergente
Una investigación dirigida por el Dr. Duc Dong, profesor asociado, ha demostrado por primera vez que los efectos del síndrome de Alagille, un trastorno genético incurable que afecta al hígado, podrían revertirse con un único fármaco. El estudio, publicado en la revista Proceedings of the National Academy of Sciences, puede transformar el tratamiento de esta enfermedad rara y tener implicaciones para otras más comunes.
Doctor Duc Dong
Sanford Burnham Prebys
"El síndrome de Alagille se considera en general una enfermedad incurable, pero creemos que estamos en camino de cambiar esa situación", afirma Dong, que también es decano asociado de admisiones de la escuela de posgrado Sanford Burnham Prebys. "Nuestro objetivo es llevar este fármaco a ensayos clínicos, y nuestros resultados demuestran su eficacia por primera vez".
Cada año nacen más de 4.000 bebés con síndrome de Alagille, causado por una mutación que impide la formación y regeneración de conductos biliares en el hígado. Los niños con síndrome de Alagille suelen necesitar un trasplante de hígado, pero los donantes de hígado son limitados y no todos los niños con síndrome de Alagille cumplen los requisitos. Sin un trasplante, la enfermedad tiene una tasa de mortalidad del 75% al final de la adolescencia.
"Duc y su equipo siguen llevando a cabo una investigación apasionante sobre el síndrome de Alagille, y estos avances sin duda ofrecen esperanza a las familias que viven con este trastorno tan complicado y complejo", afirma Roberta Smith, CNMT, presidenta de la Alianza para el Síndrome de Alagille. "Llevamos mucho tiempo apoyando el trabajo de Duc y hemos llegado a conocerle como un científico motivado y dedicado al que le apasiona acercar la aguja un paso más hacia la cura."
Su nuevo fármaco, llamado NoRA1, activa la vía Notch, un sistema de señalización de célula a célula presente en casi todos los animales. La señalización Notch ayuda a orquestar procesos biológicos fundamentales y desempeña un papel en muchas enfermedades, además del síndrome de Alagille. En los niños con síndrome de Alagille, una mutación genética provoca una reducción de la señalización Notch, lo que se traduce en un crecimiento y regeneración deficientes de los conductos hepáticos.
Los investigadores descubrieron que en animales con mutaciones en el mismo gen afectado en el síndrome de Alagille, NoRA1 aumenta la señalización Notch y desencadena la regeneración y repoblación de las células de los conductos en el hígado, lo que revierte el daño hepático y aumenta la supervivencia.
"El hígado es bien conocido por su gran capacidad de regeneración, pero esto no ocurre en la mayoría de los niños con síndrome de Alagille debido al compromiso de la señalización Notch", dice el primer autor Chengjian Zhao, investigador postdoctoral en el laboratorio de Dong. "Nuestra investigación sugiere que dar un empujón a la vía Notch con un fármaco podría bastar para restaurar el potencial regenerativo normal del hígado".
Actualmente, los investigadores están probando el fármaco en hígados en miniatura cultivados en el laboratorio con células madre derivadas de células de pacientes de Alagille.
"En lugar de forzar a las células a hacer algo inusual, sólo estamos fomentando que se produzca un proceso regenerativo natural, por lo que soy optimista de que será una terapéutica eficaz para el síndrome de Alagille", añade Dong.
Dong también está tomando medidas para crear una empresa emergente que impulse este fármaco hacia ensayos clínicos. La nueva empresa se centrará inicialmente en el síndrome de Alagille, pero también planea desarrollar este fármaco para otras enfermedades más prevalentes, incluidos ciertos tipos de cáncer.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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