Eficacia de la terapia individualizada en pacientes con leucemia y linfoma
La terapia estándar para las neoplasias hematológicas recurrentes avanzadas, como las leucemias y los linfomas, tiene un efecto limitado y los pacientes experimentan tiempos de supervivencia cortos. Un estudio realizado en el Hospital General de Viena por médicos y científicos de la Universidad Médica de Viena y del CeMM, así como de la ETH de Zúrich, ha demostrado por primera vez que la selección del tratamiento basada en los resultados de una prueba funcional es clínicamente posible y eficaz en pacientes con cánceres hematológicos recurrentes. Los investigadores cuantificaron los efectos de los fármacos en células individuales a partir de biopsias de pacientes en tiempo real utilizando una novedosa técnica experimental, lo que permitió que 56 pacientes recibieran un tratamiento individualizado, con un resultado positivo significativo. El trabajo se publica en Cancer Discovery (Factor de Impacto: 39,4), una revista de la Asociación Americana para la Investigación del cáncer.
Philipp Staber, Christoph Kornauth, Tea Pemovska y Giulio Superti-Furga
El objetivo central de la medicina personalizada es encontrar el tratamiento adecuado para el paciente adecuado en el momento oportuno, analizando y utilizando características específicas del tumor del paciente. Hasta ahora, el emparejamiento de terapias personalizadas se ha realizado principalmente a partir de biomarcadores genéticos. Sin embargo, éstos proporcionan opciones de tratamiento para menos del 10% de los pacientes con cáncer. Por otro lado, la medicina de precisión funcional (MPF) utiliza la evaluación funcional de la eficacia de numerosos fármacos directamente en las células cancerosas, de forma similar a la prueba de antibióticos en un antibiograma.
En este estudio se ha probado un enfoque novedoso de la MPF, denominado específicamente "medicina de precisión funcional unicelular (MPFC)", en el que se investiga la respuesta a los fármacos en células sanas y malignas, aisladas de tejido recién extirpado de pacientes con cáncer, con un análisis en profundidad. En consecuencia, el método facilita la identificación de los fármacos que muestran una eficacia específica en las células cancerosas, al tiempo que es plausible que presenten una reducción de los efectos secundarios. La alta precisión de esta plataforma se logra con la microscopía automatizada de alto contenido y el análisis de imágenes computarizado, antes llamado "farmacoescopia".
En el marco del estudio EXALT (Extended Analysis for Leukemia/Lymphoma Treatment), centrado en pacientes con cánceres hematológicos avanzados, los médicos y científicos dirigidos por Philipp Staber (MedUni Vienna/Hospital Universitario de Viena), Ingrid Simonitsch-Klupp (MedUni Vienna/Hospital Universitario de Viena), Giulio Superti-Furga (CeMM) y Berend Snijder (ETH Zúrich, antes CeMM) pudieron demostrar por primera vez que la orientación terapéutica mediante una prueba funcional es clínicamente viable y beneficiosa para los pacientes con cáncer. La primera autoría de la publicación la comparten Christoph Kornauth y Tea Pemovska (ambos de MedUni Vienna/Hospital Universitario de Viena), así como Gregory Vladimer (Exscientia, antes CeMM).
Comprobación de la eficacia del fármaco
"Examinamos las células tumorales de los pacientes de las biopsias en tiempo real y probamos directamente los efectos de más de 130 compuestos candidatos para determinar qué terapia sería eficaz en cada paciente", dijo el investigador principal del estudio, Philipp Staber, profesor asociado del Departamento Clínico de Hematología y Hemostasis del MedUni Vienna y del Hospital General de Viena y miembro del Centro Integral del Cáncer (CCC). "Para comprobar el beneficio individual de los pacientes, se comparó el tiempo de respuesta a la terapia con el de su respectiva terapia previa. El 54% de nuestros pacientes tuvo un tiempo de supervivencia libre de progresión significativo, al menos más del 30%, con la terapia guiada por la scFPM. El 21% de todos los pacientes incluso mostraron una respuesta a largo plazo. Nuestro estudio demuestra que la adaptación de la terapia individual es factible y eficaz para romper la resistencia a las terapias anteriores", afirma Staber. El método scFPM basado en imágenes se desarrolló en el grupo de investigación del investigador principal y director científico del CeMM, Giulio Superti-Furga, también profesor de Biología de Sistemas Moleculares en la MedUni de Viena. Giulio Superti-Furga añade: "Queríamos hacer posible una verdadera medicina personalizada en el tratamiento del cáncer. Desde hace años, muchos, como nosotros en el CeMM y en el MedUni de Viena, trabajan en la elaboración de perfiles moleculares cada vez mejores de genes, proteínas y metabolitos que deberían facilitar el tratamiento individualizado de los pacientes. Pero el enfoque utilizado aquí es una especie de atajo. Estamos probando directamente qué fármaco funciona realmente en las células cancerosas. La idea de la medicina oncológica personalizada no es ni mucho menos nueva. Pero se han invertido muchos años de investigación en el desarrollo de la tecnología que permite analizar el tejido tumoral de forma que se pueda extraer información relevante para la terapia. Hoy podemos realizar análisis unicelulares de muestras de pacientes con una resolución y precisión sin precedentes, observar las interacciones individuales de las células inmunitarias y probar así el efecto de una enorme variedad de fármacos".
Selección de terapias dirigidas
Se trata de la primera evaluación prospectiva sistemática de un enfoque de medicina de precisión contra el cáncer que utiliza un ensayo funcional directo para instruir terapias n-de-uno. Así, los principios activos se probaron directamente en el material celular del paciente para derivar una terapia anticancerosa adaptada individualmente. Los pacientes más avanzados con cánceres hematológicos agresivos se beneficiaron claramente del enfoque y los resultados validan la utilidad, la eficacia y la viabilidad de integrar los ensayos funcionales de medicamentos en la rutina clínica.
Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.
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