UMC Utrecht y VectorY Therapeutics colaboran en un estudio de biomarcadores de ELA

Se espera que el hallazgo de estos biomarcadores ayude a diagnosticar la ELA y a controlar la progresión de la enfermedad, así como a mejorar el diseño de futuros estudios clínicos

18.06.2024
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El UMC de Utrecht ha inscrito a su primer paciente en un nuevo estudio para identificar biomarcadores de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio observacional, iniciado por un investigador, está dirigido por el profesor Dr. Leonard van den Berg y cuenta con el apoyo de VectorY Therapeutics.

VectorY Therapeutics desarrolla terapias innovadoras con anticuerpos vectorizados para enfermedades neurodegenerativas. El programa principal de VectorY, VTx-002, está dirigido contra el TDP-43 para el tratamiento de la ELA. La ELA es una enfermedad devastadora que en el mundo occidental tiene un riesgo estimado de 1:400 a lo largo de la vida. Se caracteriza por la degeneración progresiva de las neuronas motoras, lo que conduce a una esperanza de vida media tras los primeros síntomas de sólo tres a cinco años. En la actualidad, la ELA no tiene cura y los tratamientos disponibles sólo ralentizan la progresión de la enfermedad unos meses.

El nuevo estudio longitudinal anunciado pretende identificar biomarcadores sanguíneos o del líquido cefalorraquídeo (LCR) de pacientes con ELA. Se espera que el hallazgo de estos biomarcadores ayude a diagnosticar la ELA y a controlar la progresión de la enfermedad, así como a mejorar el diseño de futuros estudios clínicos. También se prevé que los biomarcadores aporten información sobre la patogénesis de la ELA, lo que contribuirá al desarrollo de nuevas terapias.

El objetivo del estudio es reclutar a 70 pacientes de ELA en los Países Bajos. Se recogerán muestras seriadas de sangre y LCR, y se identificarán y probarán múltiples biomarcadores potenciales. Entre ellos figuran los biomarcadores relacionados con el TDP-43, indicativos de los procesos patogénicos que conducen a la degeneración de la motoneurona. Los resultados del estudio se publicarán en una revista revisada por expertos, lo que contribuirá a que la comunidad científica conozca mejor la ELA y su tratamiento. El estudio se atiene a los principios de la Declaración de Helsinki y la Ley de Investigación Médica con Seres Humanos (OMM) y ha recibido la aprobación del Comité de Ética de la Investigación Médica, NedMec.

Sander van Deventer, Consejero Delegado de VectorY, comentó: "En los últimos años, se han dilucidado las características clave de la patogénesis de la ELA, lo que ha permitido el desarrollo de nuevas terapias potencialmente modificadoras de la enfermedad dirigidas a la patología del TDP-43. El desarrollo clínico de estas terapias es crucial para el éxito de la ELA. El desarrollo clínico de estas terapias depende en gran medida de la disponibilidad de biomarcadores fácilmente medibles que reflejen la patogénesis subyacente. Nuestra colaboración con el UMC de Utrecht es muy importante, ya que permitirá el acceso a muestras longitudinales de LCR y sangre de las que actualmente se carece y que son esenciales para el desarrollo de biomarcadores."

Leonard van den Berg, Catedrático de Neurología del UMC Utrecht, comentó: "Identificar biomarcadores potenciales para la ELA es un paso crucial para la investigación futura y acojo con satisfacción esta colaboración con VectorY Therapeutics. Se necesita más investigación sobre mediciones objetivas que proporcionen información sobre el curso de la ELA. Cuando se disponga de más biomarcadores objetivos será más fácil identificar opciones de tratamiento eficaces. Ese es siempre el objetivo principal: encontrar lo antes posible un tratamiento eficaz para todos los enfermos de ELA. Gracias a la iniciativa y a la importante contribución de VectorY Therapeutics obtendremos más información sobre el desarrollo y el curso de la ELA."

Nota: Este artículo ha sido traducido utilizando un sistema informático sin intervención humana. LUMITOS ofrece estas traducciones automáticas para presentar una gama más amplia de noticias de actualidad. Como este artículo ha sido traducido con traducción automática, es posible que contenga errores de vocabulario, sintaxis o gramática. El artículo original en Inglés se puede encontrar aquí.

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