CSL Behring stellt BLA-Zulassungsantrag für C1-Esterase-Inhibitor zur Behandlung des hereditären Angioödems
Zulassungsentscheidende Studie der Phase II/III zeigt, dass C1-INH bei der Behandlung akuter HAE-Attacken wirksam ist
CSL Behring hat bei der US-amerikanischen FDA (Food and Drug Administration) einen BLA-Antrag (biologics License Application - Zulassungsantrag für biologische Präparate) eingereicht, um in den Vereinigten Staaten die Marktzulassung für das C1-Esterase-Inhibitor-Konzentrat des Unternehmens zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE), einer seltenen und schweren genetischen Störung, zu erhalten. Der Antrag beruht auf der kürzlich abgeschlossenen, prospektiven, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Studie der Phase II/III. Bei dieser so genannten I.M.P.A.C.T.-Studie (International Multi-center Prospective Angioedema C1-Inhibitor Trial) handelt es sich um die bisher grösste HAE-Studie überhaupt. Sie untersuchte die Wirksamkeit eines pasteurisierten C1-INH-Konzentrats.
Der Antrag bezieht sich auf die Behandlung akuter Attacken bei Patienten mit HAE. Derzeit gibt es in Nordamerika keine spezielle, zugelassene Behandlung bei HAE.
Bei HAE handelt es sich um eine genetische Funktionsstörung, die durch C1-INH-Mangel verursacht wird, und autosomal-dominant vererbt wird. Zu den Symptomen gehören Episoden von Ödemen bzw. das Anschwellen von Händen und Füssen, des Gesichts, des Leibes und/oder des Kehlkopfes. Patienten mit abdominalen Attacken erleben häufig Episoden starker Schmerzen, Diarrhö, Übelkeit und Erbrechen, die durch das Anschwellen der Darmwand verursacht werden. Attacken, die Gesicht und Kehlkopf betreffen, können zum Verschluss der Atemwege, zur Erstickung und, falls nicht behandelt, zum Tod führen. Die Diagnose des HAE erfordert eine Blutuntersuchung zur Bestätigung zu niedriger bzw. anormaler C1-INH-Werte.
Der Antrag beruht auf einer Studie mit 124 HAE-Patienten mit akuten, mittelschweren bis schweren Attacken im Bauchraum bzw. im Gesicht. Das C1-INH-Konzentrat wurde mit zwei unterschiedlichen Dosierungen verabreicht und mit Placebo verglichen. Die Haupt-Endpunkte der Studie waren die Zeitspanne bis zum Einsetzen einer Linderung der Symptome bei HAE-Attacken, der Anteil der Teilnehmer mit sich verschlimmernden klinischen HAE-Symptomen und die Sicherheit.
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