RNA-Therapeutika: Ultrasensitiver Nachweis und absolute Quantifizierung über Tröpfchen-Digital-PCR
Die Transformation der Bioanalytik von RNA-Therapeutika, von der Entdeckung und Entwicklung bis QC
In den letzten Jahren gab es riesige Fortschritte auf dem Gebiet therapeutischer RNAs. Diese neuartigen Wirkstoffe haben das Potenzial, die vielzitierte personalisierte Medizin Wirklichkeit werden zu lassen und gleichzeitig den Begriff "unbehandelbar" obsolet zu machen. Therapeutische RNAs lassen sich für sequenzspezifische Modulationen der Genexpression einsetzen, die gewünschte biologische Reaktionen mit positiven Auswirkungen auf die Gesundheit hervorrufen. Insgesamt bestehen RNA-Therapeutika aus mehreren Arten von RNAs, darunter kleine aktivierende RNAs (saRNA), Antisense-Oligonukleotide (ASO), microRNAs (miRNA), kleine interferierende RNAs (siRNA) und Boten-RNAs (mRNA). Die Tröpfchen-Digital-PCR-Technologie (ddPCR) hat sich als unschätzbare analytische Ressource erwiesen und wird in verschiedenen Stadien des Forschungs- und Herstellungsprozesses von RNA eingesetzt, um sichere und wirksame RNA-basierten Therapeutika zu entwickeln und produzieren.
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