La IA se une a CRISPR para editar genes con precisión
Un equipo de investigación dirigido por la Universidad de Zúrich ha desarrollado un nuevo y potente método para editar con precisión el ADN combinando la ingeniería genética de vanguardia con la inteligencia artificial. Esta técnica abre la puerta a una modelización más precisa de las enfermedades humanas y sienta las bases de las terapias génicas de nueva generación.
Imagen de una molécula neural marcada con fluorescencia en un renacuajo vivo, con colores que representan la profundidad de la imagen. El cerebro y los nervios espinales aparecen cerca de la parte superior en colores turquesa a morado.
Taiyo Yamamoto / Universität Zürich
La edición precisa y selectiva del ADN mediante pequeñas mutaciones puntuales, así como la integración de genes completos a través de la tecnología CRISPR/Cas, tiene un gran potencial para aplicaciones en biotecnología y terapia génica. Sin embargo, es muy importante que las llamadas "tijeras genéticas" no provoquen cambios genéticos involuntarios, sino que mantengan la integridad genómica para evitar efectos secundarios no deseados. Normalmente, las roturas de doble cadena en la molécula de ADN se reparan con precisión en los seres humanos y otros organismos. Pero, en ocasiones, esta reparación de las uniones de los extremos del ADN da lugar a errores genéticos.
Edición de genes con gran precisión
Ahora, científicos de la Universidad de Zúrich (UZH), la Universidad de Gante (Bélgica) y la ETH Zúrich han desarrollado un nuevo método que mejora enormemente la precisión de la edición del genoma. Utilizando inteligencia artificial (IA), la herramienta llamada "Pythia" predice cómo las células reparan su ADN después de ser cortado por herramientas de edición genética como CRISPR/Cas9. "Nuestro equipo ha desarrollado pequeñas plantillas de reparación del ADN que actúan como pegamento molecular y guían a la célula para que realice cambios genéticos precisos", explica el autor principal, Thomas Naert, pionero de la tecnología en la UZH y actualmente posdoctorando en la Universidad de Gante.
Estas plantillas diseñadas con IA se probaron por primera vez en cultivos de células humanas, donde permitieron ediciones e integraciones génicas de gran precisión. El método también se validó en otros organismos, como Xenopus, una pequeña rana tropical utilizada en investigación biomédica, y en ratones vivos, donde los investigadores lograron editar el ADN de células cerebrales.
La IA puede aprender y predecir patrones de reparación del ADN
"La reparación del ADN sigue patrones, no es aleatoria. Y Pythia utiliza estos patrones en nuestro beneficio", afirma Naert. Tradicionalmente, cuando CRISPR corta el ADN, los científicos confían en los mecanismos naturales de reparación de la célula para arreglar la rotura. Aunque estas reparaciones siguen patrones predecibles, pueden dar lugar a resultados no deseados, como la destrucción de los genes circundantes. "Lo que hemos modelado a gran escala es que este proceso de reparación del ADN obedece a reglas coherentes que la IA puede aprender y predecir", explica Naert. Con este conocimiento, los investigadores simularon millones de posibles resultados de edición mediante aprendizaje automático, planteando una pregunta sencilla pero poderosa: ¿Cuál es la forma más eficaz de realizar un pequeño cambio específico en el genoma, teniendo en cuenta cómo es probable que la célula se repare a sí misma?
Además de cambiar letras individuales del código genético o integrar un gen exógeno, el método también puede utilizarse para marcar con fluorescencia proteínas específicas. "Eso es increíblemente potente", dice Naert, "porque nos permite observar directamente lo que hacen las proteínas individuales en el tejido sano y enfermo". Otra ventaja del nuevo método es que funciona bien en todas las células, incluso en órganos sin división celular, como el cerebro.
Bases para desarrollar terapias génicas precisas
Pythia debe su nombre a la gran sacerdotisa del oráculo del templo de Apolo de Delfos en la Antigüedad, a la que se consultaba para predecir el futuro. De forma similar, esta nueva herramienta permite a los científicos predecir los resultados de la edición de genes con notable precisión. "Al igual que los meteorólogos utilizan la IA para predecir el tiempo, nosotros la utilizamos para predecir cómo responderán las células a las intervenciones genéticas. Este tipo de capacidad predictiva es esencial si queremos que la edición genética sea segura, fiable y clínicamente útil", afirma Soeren Lienkamp, profesor del Instituto de Anatomía de la UZH y de la ETH de Zúrich y autor principal del estudio.
"Lo que más nos entusiasma no es sólo la tecnología en sí, sino también las posibilidades que abre. Pythia aúna la predicción de IA a gran escala con sistemas biológicos reales. Desde células cultivadas hasta animales enteros, este estrecho bucle entre puntos de modelado y experimentación resulta cada vez más útil, por ejemplo en terapias génicas precisas", añade Lienkamp. Este trabajo crea nuevas posibilidades para comprender las enfermedades genéticas y desarrollar terapias génicas, también para enfermedades neurológicas, que sean más seguras y eficaces".
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