Un nuovo approccio al trattamento dell'osteoporosi
Inattivazione di una molecola proteica che inibisce la formazione ossea
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Come è possibile stimolare il corpo umano a produrre più tessuto osseo, aiutando così chi soffre di osteoporosi? Alcuni ricercatori di Ulm hanno studiato il ruolo svolto dalla molecola proteica Axl in questo processo. I loro sforzi hanno dato i loro frutti: in uno studio hanno dimostrato che Axl inibisce la formazione ossea e che le cellule producono una quantità significativamente maggiore di tessuto osseo quando la molecola viene bloccata tramite farmaci. Non si riscontrano effetti collaterali nocivi evidenti. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Bone Research.
L’osteoporosi è una delle patologie legate all’età più comuni ed è destinata a diventare ancora più diffusa in una popolazione sempre più anziana. Colpisce in particolare le donne in post-menopausa. Quando le ossa perdono densità e stabilità, si fratturano più facilmente – spesso anche sotto uno sforzo minimo o in seguito a cadute lievi. I farmaci che aiutano a combattere la perdita ossea spesso rendono le ossa troppo rigide, oppure sono costosi, di difficile somministrazione e spesso possono essere assunti solo per un periodo limitato o presentano effetti collaterali. I ricercatori di Ulm sono quindi alla ricerca di nuovi principi attivi che stimolino l’organismo a ricostruire più tessuto osseo. Gli scienziati hanno ora individuato una promettente pista di ricerca: la molecola proteica Axl influenza lo sviluppo delle cellule che formano l’osso.
Lo studio di Ulm si concentra su un gruppo di molecole proteiche presenti sulla superficie delle cellule, note come recettori TAM, in grado di influenzare la formazione ossea – tra cui Axl. I ricercatori volevano scoprire quale effetto abbia Axl e se la formazione ossea possa essere specificamente favorita disattivandola tramite ingegneria genetica o una speciale sostanza attiva. A tal fine, hanno utilizzato cellule ossee in laboratorio e un modello murino. «I nostri risultati dimostrano per la prima volta che la molecola proteica Axl inibisce la formazione ossea e che questo effetto può essere specificamente contrastato con farmaci», afferma il professor Jan Tuckermann, direttore dell’Istituto di Endocrinologia Molecolare e Fisiologia. «Ciò apre una strada completamente nuova per lo sviluppo di farmaci per il trattamento dell’osteoporosi». Tuckermann ha condotto lo studio insieme alla professoressa Anita Ignatius, direttrice dell’Istituto di Ricerca Ortopedica e Biomeccanica, e al dottor Mubashir Ahmad, ricercatore post-dottorato presso lo stesso istituto.
Aumento significativo della massa ossea
Minore è la quantità di Axl presente nelle cellule ossee, maggiore è la loro capacità di crescita. Quando la molecola proteica è stata bloccata, in laboratorio le cellule hanno formato una quantità significativamente maggiore di tessuto osseo. Ciò è dovuto al fatto che un gene diventa più attivo e, attraverso una via di segnalazione, garantisce uno sviluppo più efficace delle cellule ossee. Questo effetto è stato osservato anche nei topi: dopo sole due-quattro settimane di trattamento con il principio attivo BGB324, gli animali presentavano una massa ossea significativamente maggiore nei femori e nelle vertebre. «Per noi era particolarmente importante dimostrare che il blocco di Axl funziona anche in un organismo vivente. Il significativo aumento della massa ossea ci rende fiduciosi che questo approccio possa essere rilevante anche per i pazienti umani», ha affermato la professoressa Anita Ignatius.
A parte una lieve e innocua riduzione dei globuli bianchi, durante il trattamento dei topi non sono stati osservati effetti collaterali nocivi rilevabili. L’autore principale, il dottor Mubashir Ahmad, ha sottolineato: «Uno dei principali vantaggi della nostra scoperta è che il principio attivo che abbiamo utilizzato, il BGB324, è già in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del cancro. Poiché sono già disponibili dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità, ciò potrebbe aprire la strada a una più rapida applicazione nel trattamento dell’osteoporosi».
Oltre agli istituti di Ignatius e Tuckermann, allo studio hanno partecipato diversi altri dipartimenti della Facoltà di Medicina dell’Università di Ulm: l’Istituto di Immunologia, la Clinica di Neurologia, il Centro tedesco per le malattie neurodegenerative e il Centro tedesco per la salute dell’infanzia e dell’adolescenza, tutti con sede a Ulm.
Il lavoro è stato finanziato, tra gli altri, dalla Fondazione tedesca per la ricerca (DFG) e dal Ministero federale della ricerca, della tecnologia e dello spazio. Il principio attivo BGB324 utilizzato nello studio è stato fornito gratuitamente dall’azienda norvegese BerGenBio.
Nota: questo articolo è stato tradotto utilizzando un sistema informatico senza intervento umano. LUMITOS offre queste traduzioni automatiche per presentare una gamma più ampia di notizie attuali. Poiché questo articolo è stato tradotto con traduzione automatica, è possibile che contenga errori di vocabolario, sintassi o grammatica. L'articolo originale in Inglese può essere trovato qui.
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