DNAzimi per una terapia antitumorale all'avanguardia

Una società di nuova costituzione condurrà studi clinici

11.02.2026
Copyright: HHU / Manuel Etzkorn

Principio di un DNAzima (rosso) nella terapia del cancro: Il DNAzima utilizza i suoi bracci leganti per agganciarsi a un punto specifico del filamento di RNA (giallo) di una cellula tumorale e distruggerlo, distruggendo così la cellula. Su questa base, il progetto DNAmazing mira a sviluppare una terapia e ad avviarla alla sperimentazione clinica.

Il Ministero Federale per la Ricerca, la Tecnologia e lo Spazio (Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt - BMFTR) sta finanziando un nuovo promettente approccio terapeutico alla lotta contro il cancro presso la Heinrich Heine University Düsseldorf (HHU). Nel progetto "DNAmazing", l'équipe guidata dal dottor Manuel Etzkorn sta collaborando con il professor Philipp Lang dell'Ospedale Universitario di Düsseldorf (UKD) per sviluppare un agente terapeutico altamente selettivo e fondare una nuova società per avviarlo alla sperimentazione clinica. Il finanziamento ammonta a 3,2 milioni di euro per un periodo di due anni e mezzo.

Nonostante i notevoli progressi compiuti negli ultimi decenni nel trattamento del cancro, molti tipi di tumore rimangono incurabili e molte opzioni terapeutiche comportano gravi effetti collaterali. Le terapie moderne sono inoltre spesso limitate da una selettività, stabilità e attività insufficienti o da forme di somministrazione difficili.

Questo è il punto di partenza per il dottor Manuel Etzkorn, responsabile del gruppo di ricerca Heisenberg "Biophysical Chemistry of complex Systems" presso l'Istituto di biologia fisica della HHU, nel nuovo progetto "DNAmazing: Piattaforma innovativa di DNAzimi per la terapia del cancro", finanziato dal Ministero federale della Ricerca, della Tecnologia e dello Spazio dal dicembre 2025. Etzkorn: "Vogliamo sviluppare una nuova strategia terapeutica utilizzando i 'DNAzimi'. Dovrebbero essere adattabili a molti sistemi bersaglio e aprire nuove opzioni terapeutiche".

I DNAzimi - parola composta da DNA ed enzima - sono sequenze di DNA altamente precise e cataliticamente attive. Comprendono un nucleo catalitico - che può distruggere sequenze di RNA indesiderate - affiancato da brevi bracci di legame sui lati destro e sinistro. I DNAzimi possono usare questi bracci per trovare e legarsi in modo estremamente selettivo a strutture bersaglio di RNA, come sequenze specifiche, essenziali per la crescita di un tumore ma non per una cellula sana. Ciò consente ai DNAzimi di attaccare e distruggere le cellule tumorali in modo altamente selettivo, senza danneggiare i tessuti sani.

In precedenti lavori di ricerca, Etzkorn e il suo team hanno acquisito una comprensione dettagliata del funzionamento dei DNAzimi e quindi di come affrontare i problemi che ne hanno limitato l'uso in passato. Nell'ambito del programma di finanziamento "GO-Bio next", l'obiettivo è selezionare il miglior candidato per il trattamento di tumori attualmente incurabili sulla base di una piattaforma di DNAzimi consolidata. Grazie al finanziamento, verrà poi fondata una società per testare questo candidato in studi clinici.

Oltre al dottor Etzkorn, fanno parte del team del progetto anche il professor Philipp Lang, direttore dell'Istituto di Medicina Molecolare II dell'Ospedale Universitario di Düsseldorf (UKD), e il suo gruppo di ricerca. Il professor Lang conduce ricerche sulla risposta immunitaria alle cellule tumorali, comprese le modifiche delle cellule tumorali e gli approcci basati sulle cellule immunitarie, utilizzando sistemi di modelli tumorali in vitro e preclinici. "I DNAzimi sono una potente piattaforma tecnologica che può potenzialmente influenzare la risposta immunitaria alle cellule tumorali. Attraverso un ulteriore sviluppo, speriamo di creare in futuro una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da cancro", afferma Lang.

Il progetto è sostenuto anche dal gruppo di ricerca del professor Holger Gohlke (Istituto di Chimica Farmaceutica e Medicinale della HHU), che contribuisce con la sua esperienza nella simulazione al computer, e dal gruppo di ricerca della professoressa Stephanie Kath-Schorr (Università di Colonia), che contribuisce con la sua esperienza nel campo dei blocchi di DNA sintetico. Questa rete è completata dall'azienda berlinese Pantherna Therapeutics, specializzata in nanoparticelle lipidiche per uso clinico, e dall'azienda di Francoforte BioSpring, specializzata nella produzione di oligonucleotidi.

Etzkorn: "Anche l'Agenzia federale per le innovazioni rivoluzionarie (SPRIN-D), che fornisce finanziamenti per portare sul mercato i risultati della ricerca di base con un elevato potenziale di traduzione, sta fornendo un ampio sostegno. Lo SPRIN-D ha riconosciuto il potenziale dirompente del nostro approccio e ci sta consigliando durante la transizione verso l'uso clinico".

Iniziativa per le startup biotecnologiche

L'iniziativa "GO-Bio next" per le startup biotecnologiche fa seguito al programma "GO-Bio" lanciato nel 2005, che ha portato alla fondazione di 44 aziende su un totale di 57 progetti finanziati.

Il BMFTR ha sviluppato ulteriormente il formato di finanziamento: Per accelerare il trasferimento tecnologico, sono stati integrati nuovi elementi nei servizi di coaching e consulenza, le tornate di selezione si svolgono con maggiore frequenza ed è ora possibile accedere direttamente alla seconda fase di finanziamento.

Nella prima tornata di selezione di "GO-Bio next", sei progetti - tra cui DNAmazing - riceveranno finanziamenti per un totale di circa 22,5 milioni di euro. Seguiranno altre tornate di selezione.

Nota: questo articolo è stato tradotto utilizzando un sistema informatico senza intervento umano. LUMITOS offre queste traduzioni automatiche per presentare una gamma più ampia di notizie attuali. Poiché questo articolo è stato tradotto con traduzione automatica, è possibile che contenga errori di vocabolario, sintassi o grammatica. L'articolo originale in Inglese può essere trovato qui.

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