Nueva clase de fármacos para pacientes con síndrome de Tourette

Emalex Biosciences anuncia una ronda de financiación de 250 millones de dólares

14.11.2022 - Estados Unidos
Emalex Biosciences ha anunciado el cierre de una ronda de financiación de serie D de 250 millones de dólares, ampliada y sobresuscrita, que financiará un ensayo clínico de fase 3 y la posible comercialización de un nuevo tipo de medicamento para pacientes con el síndrome de Tourette.
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Bain Capital Life Sciences dirigió la ronda de financiación con la participación de Paragon Biosciences, Valor Equity Partners, Fidelity Management & Research Company y varias oficinas familiares.
Se espera que el ensayo clínico de fase 3 de Emalex para su nuevo fármaco en investigación ecopipam, un nuevo antagonista de los receptores de la dopamina 1, incluya a más de 220 pacientes en aproximadamente 90 centros, lo que lo convierte en el mayor ensayo jamás realizado en Norteamérica para este grave trastorno del sistema nervioso central.
Emalex Biosciences fue creada por Paragon Biosciences en 2018 para desarrollar tratamientos novedosos para los trastornos del sistema nervioso central (SNC).
"Emalex se fundó específicamente para abordar afecciones neurológicas graves como el síndrome de Tourette, reconociendo que el desarrollo de fármacos para afecciones neurológicas es excepcionalmente difícil y que pocas empresas están dispuestas a invertir en llevar nuevas opciones a estos pacientes", dijo Jeff Aronin, fundador de Emalex y director general de Paragon Biosciences. "Nuestro equipo tiene una sólida trayectoria de éxito en el desarrollo de fármacos para la neurología y estamos encantados de asociarnos con nuestros inversores para hacer avanzar el ecopipam para los pacientes".
La financiación llega tras los resultados positivos del ensayo clínico de fase 2b (Estudio D1AMOND) que mostró que el nuevo fármaco en investigación ecopipam redujo los tics motores y fónicos en comparación con el placebo. Los efectos adversos más frecuentes relacionados con el ecopipam en el estudio fueron dolor de cabeza, fatiga, somnolencia, insomnio e inquietud. Los pacientes del ensayo no presentaron evidencias observables de efectos secundarios adversos relacionados con el movimiento o el metabolismo que se suelen notificar con los agentes antipsicóticos.
El síndrome de Tourette se asocia con una mayor mortalidad y una morbilidad significativa. En la mayoría de los casos, el síndrome de Tourette afecta considerablemente a las funciones físicas y sociales cotidianas.
"Los trastornos de tics pueden tener graves consecuencias sociales y psicológicas para los pacientes, y actualmente no hay muchos medicamentos que reduzcan eficazmente los tics sin causar efectos secundarios poco saludables. El ecopipam tiene un mecanismo novedoso que se dirige al receptor D1, que es una nueva clase de fármacos para la neurología", dijo el doctor Donald Gilbert, especialista en trastornos del movimiento del Hospital Infantil de Cincinnati. "Es importante señalar que un gran número de pacientes con síndrome de Tourette tienen comorbilidades como el TDAH o el TOC. Durante el estudio de fase 2b se les permitió continuar con sus medicamentos para esas afecciones, y sus síntomas de Tourette mejoraron de forma apreciable con el ecopipam."

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