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PTC-124



PTC-124 ist ein in der Entwicklung befindliches Wirkstoff, der bei Krankheiten genetischen Ursprungs, die auf nonsense-Mutationen beruhen, ein korrektes Weiterlesen des Gens über das Stopp-Codon hinaus vermitteln soll. Verglichen mit dem Antibiotikum Gentamicin, das als Nebenwirkung ähnliches bewirkt, soll es weniger Nebenwirkungen geben, insbesondere besteht nicht die Gefahr der Bildung resistenter Keime.

Weiteres empfehlenswertes Fachwissen

PTC-124 ist eine Entwicklung der Firma PTC Therapeutics, Bern. Es wird als Medikament gegen Cystische Fibrose (CF) und Duchenne-Muskeldystrophie ins Auge gefasst und kann oral verabreicht werden. Phase 2-Studien haben bei CF signifikante Erfolge gezeigt.

  • PTC Therapeutics Homepage
  • Cystic Fibrosis Foundation (USA) über PTC-124
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Dieser Artikel basiert auf dem Artikel PTC-124 aus der freien Enzyklopädie Wikipedia und steht unter der GNU-Lizenz für freie Dokumentation. In der Wikipedia ist eine Liste der Autoren verfügbar.
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