11.01.2022 - Bayer AG

Bayer y Mammoth Biosciences colaboran en una nueva tecnología de edición genética

Mammoth recibirá un pago inicial de 40 millones de dólares, y posibles pagos por hitos futuros de más de mil millones de dólares si se logra.

Bayer AG y Mammoth Biosciences, Inc. que aprovecha la diversidad de la naturaleza para impulsar los productos CRISPR de nueva generación, han anunciado un acuerdo de colaboración estratégica y de opción para el uso de los sistemas CRISPR de Mammoth para desarrollar terapias de edición genética in vivo.

La innovadora tecnología de edición de genes de Mammoth Biosciences es una tecnología facilitadora clave, así como una modalidad terapéutica independiente. Mejorará significativamente los esfuerzos de Bayer para desarrollar terapias transformadoras para los pacientes con mayor rapidez y reforzará la nueva plataforma de terapia celular y génica recientemente establecida por la compañía. Según los términos del acuerdo, las dos empresas comenzarán su colaboración centrándose en las enfermedades hepáticas.

"La unión de los novedosos sistemas CRISPR de Mammoth con nuestras plataformas existentes de aumento de genes y de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) nos permitirá liberar todo el potencial de nuestra estrategia de terapia celular y génica", dijo Stefan Oelrich, miembro del Consejo de Administración de Bayer AG y presidente de la División Farmacéutica de Bayer. "La asociación con el equipo científico de vanguardia de Mammoth es un pilar fundamental para que nuestra empresa mejore la vida de los pacientes que sufren afecciones que actualmente siguen siendo difíciles de tratar."

"Estamos entusiasmados de trabajar junto a Bayer, aprovechando el salto tecnológico de nuestros novedosos sistemas CRISPR, junto con la experiencia de Bayer en el desarrollo exitoso de medicamentos", dijo el Dr. Peter Nell, Director de Negocios y Jefe de Estrategia Terapéutica de Mammoth. "Este esfuerzo conjunto tiene el potencial de beneficiar a los pacientes mediante el desarrollo de enfoques basados en CRISPR para la clínica con la urgencia adecuada, garantizando al mismo tiempo la excelencia científica y la seguridad."

Las terapias celulares y génicas son el siguiente paso en la evolución del desarrollo de fármacos. Al dirigirse a la raíz de las enfermedades, son potencialmente capaces de revertirlas de forma permanente con un único tratamiento. La edición de genes es un elemento clave para las terapias celulares cuando se utilizan fuera del cuerpo vivo(ex vivo) y permite abordar una amplia gama de enfermedades genéticas con una gran necesidad médica no satisfecha cuando se utilizan dentro del cuerpo vivo(in vivo).

El conjunto de herramientas patentado por Mammoth Biosciences de enzimas Cas ultrapequeñas, incluidas Cas14 y Casɸ, permite combinar la edición génica ampliada de alta fidelidad con la administración sistémica dirigida. En virtud del acuerdo, Bayer obtiene acceso a esta novedosa tecnología de edición genética, que ofrece el potencial de una avanzada aplicabilidad in vivo debido al tamaño ultracompacto de estos novedosos sistemas CRISPR.

Según los términos del acuerdo, Mammoth Biosciences recibirá un pago inicial de 40 millones de dólares y podrá recibir tasas por el ejercicio de la opción de compra, así como posibles pagos futuros por valor de más de mil millones de dólares si se alcanzan determinados hitos de investigación, desarrollo y comercialización en cinco indicaciones in vivo preseleccionadas, centrándose en primer lugar en las enfermedades hepáticas. Además, Bayer pagará fondos de investigación y regalías escalonadas hasta un porcentaje de dos dígitos de las ventas netas. Las empresas también están explorando la posibilidad de trabajar en proyectos ex vivo sobre una base no exclusiva.

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