Mini-cérebros criados a partir de células de doentes apontam a vitamina B3 como tratamento para uma doença infantil rara

Os organóides cerebrais cultivados em laboratório revelaram que a acumulação de colesterol nos astrócitos é o fator determinante da neurodegeneração associada à DHDDS.

17.06.2026 - As variantes do gene DHDDS causam uma doença neurodegenerativa grave, caracterizada por tremores, convulsões e dificuldades de coordenação e aprendizagem, que geralmente se manifesta na primeira infância. Esta doença semelhante à de Parkinson é extremamente rara e, até recentemente, dizia-se aos ...