Informazioni su ORPHELIA Pharma

ORPHELIA Pharma è un'azienda farmaceutica francese dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di farmaci pediatrici per l'oncologia e le malattie del SNC. La missione di ORPHELIA è migliorare significativamente i farmaci essenziali somministrati ai bambini attraverso lo sviluppo di farmaci efficienti, affidabili e sicuri con formulazioni adatte ai bambini. Ci concentriamo sullo sviluppo di formulazioni ottimizzate per la popolazione pediatrica di farmaci approvati e sull'ottenimento dell'approvazione di farmaci esistenti per nuove indicazioni pediatriche orfane. Siamo inoltre alla guida di progetti di R&S volti a sviluppare nuovi farmaci per indicazioni pediatriche orfane o ultra-rare. Il portafoglio di ORPHELIA comprende farmaci per il trattamento della sindrome di West (epilessia), del neuroblastoma ad alto rischio recidivato o refrattario e della leucemia linfoblastica acuta, con una prima autorizzazione all'immissione in commercio prevista per il 2018. ORPHELIA ha sede a Parigi e una sede secondaria nell'area di Lione. Tra i principali investitori figurano l'iniziativa Octalfa (investitore principale) e Pierre Fabre Medicament.

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