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Lebenslange Heilung mittels Gentransfer – Realität oder Utopie? Stabiler versus transienter Gentransfer

Abstract

In der modernen molekularen Medizin ist ein stabiler Gentransfer vor allem bei der lebenslangen Behandlung von Erbkrankheiten und bei der Therapie von chronisch‐infektiösen Erkrankungen erforderlich. In diesem Artikel haben wir die Möglichkeiten des stabilen Gentransfers dargestellt und diskutiert. Prinzipiell unterscheidet man hierbei Ansätze, die zur somatischen Integration in das Wirtsgenom führen, oder Ansätze die auf nichtintegrierenden und somit episomalen Systemen basieren. Obwohl die Entwicklung der integrierenden Systeme auch im Hinblick auf die präklinische Testung weiter fortgeschritten ist, werden verbesserte episomale Systeme in der Zukunft weiterhin eine wichtige Rolle spielen, da diese das Risiko der Genotoxität, also die Veränderungen des Expressionsmusters der transduzierten Zelle, signifikant verringern würden. Aufgrund der größeren Erfahrung mit integrierenden Systemen sind diese bereits heute in der klinischen Testung Realität. Es ist aber anzunehmen, dass in der Zukunft die episomalen Systeme mit weiterer Entwicklung eine zunehmend wichtigere Rolle spielen werden.

Autoren:   Lipps, Hans‐Joachim; Hammerschmidt, Wolfgang; Ehrhardt, Anja
Journal:   Pharmazie in unserer Zeit
Band:   40
Ausgabe:   3
Jahrgang:   2011
Seiten:   240
DOI:   10.1002/pauz.201100419
Erscheinungsdatum:   01.05.2011
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