Antisense-Oligonukleotide sind kurzkettige, synthetische Nukleinsäuren. Der Name nimmt darauf Bezug, dass ihre Basensequenz entgegengesetzt (und damit "entgegen dem ursprünglichen Sinn") zu einer funktionalen mRNA ist. Während dem Wirkmechanismus zahlreicher Arzneimittel die Hemmung der Funktion von Proteinen zugrunde liegt, verhindern Antisense-Oligonukleotide bereits die Biosynthese von Proteinen. Sie binden über Watson-Crick-Basenpaarung an eine komplementäre mRNA (die Sense-mRNA). Durch die spezifische Bindung des Antisense-Oligonukleotids an die mRNA für das Ziel-Protein wird durch Blockieren der Translation letztlich die Bildung des betreffenden Proteins verhindert.

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